글로벌 제약사 **화이자 (티커: PFE)**가 FDA로부터 BRAFTOVI®(encorafenib), cetuximab(ERBITUX®), 그리고 mFOLFOX6 항암 화학요법을 병용한 요법을 BRAF V600E 돌연변이를 가진 전이성 대장암(mCRC) 환자에 대한 1차 치료제로 가속 승인받았다.
이번 승인은 FDA의 Project FrontRunner 프로그램의 일환으로 이루어졌으며, 유전자 기반 맞춤형 치료제가 초기 치료 단계에서 승인된 것은 이번이 최초다.
혁신적 임상 데이터로 확인된 효능
Pfizer의 BRAFTOVI 병용 요법은 Phase 3 BREAKWATER 임상시험을 통해 표준 치료법 대비 뛰어난 효과를 입증했다.
- 총 반응률(ORR): 병용 요법은 **61%**의 반응률을 기록하며, 표준 치료법(40%) 대비 21%포인트 높은 개선을 보였다.
- 반응 지속 기간(DoR): 병용 요법의 중앙값은 13.9개월로, 표준 치료법의 11.1개월을 넘어섰다.
- 안전성: 주요 부작용으로는 말초 신경병증, 메스꺼움, 피로, 설사 등이 보고되었으며, 기존 치료법과 유사한 수준으로 확인되었다.
BREAKWATER 임상시험은 현재도 진행 중이며, 추가 분석 결과는 향후 의료 학회에서 발표될 예정이다.
환자 치료의 새로운 기준 제시
Pfizer Chief Oncology Officer Chris Boshoff 박사는, “이번 승인은 전이성 대장암 치료에서 유전자 변이에 기반한 맞춤형 치료법으로의 전환점을 마련한 사례”라며, “BRAFTOVI 병용 요법은 예후가 좋지 않은 BRAF V600E 돌연변이를 가진 환자들에게 희망을 제공할 것”이라고 말했다.
BRAF V600E 돌연변이는 전체 전이성 대장암 환자의 약 8~10%에서 발견되며, 이들은 일반적으로 생존율이 낮은 것으로 알려져 있다. BRAFTOVI 병용 요법은 이러한 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 암 치료의 혁신적 패러다임을 열었다는 평가를 받고 있다.
시장과 글로벌 확장의 가능성
Pfizer는 이번 승인을 통해 대장암 치료제 시장에서 독보적인 경쟁력을 확보했다.
- FDA 우선 심사와 Project FrontRunner를 통해 빠르게 상용화가 가능하며, 글로벌 확장을 위한 Project Orbis 프로그램이 병행되고 있다.
- BRAF V600E 돌연변이 타겟팅 치료제는 상업적 성공 가능성이 높은 분야로, Pfizer의 온콜로지(종양학) 포트폴리오에 크게 기여할 것으로 기대된다.
이번 치료제는 단순한 신약을 넘어 대장암 치료의 새로운 기준을 제시할 수 있을 것으로 보인다.
남은 과제와 향후 전망
BRAFTOVI 병용 요법은 FDA의 **가속 승인(accelerated approval)**을 기반으로 하고 있어, 최종 승인을 위해 추가 임상 데이터를 통해 임상적 혜택을 입증해야 한다.
또한, 치료를 받은 환자 중 12%가 부작용으로 치료를 중단했으며, 이에 대한 지속적인 안전성 검증이 필요하다. 하지만 Pfizer는 글로벌 시장에서의 추가 허가를 진행 중이며, 치료제를 전 세계 환자들에게 확대 공급할 계획이다.
결론: 맞춤형 치료의 새로운 지평
Pfizer의 BRAFTOVI 병용 요법은 전이성 대장암 환자 치료의 판도를 바꾸는 혁신적인 사례로 평가받고 있다.
“이번 FDA 승인으로 BRAF 돌연변이를 가진 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 암 치료의 새로운 시대를 열었습니다. Pfizer는 앞으로도 환자 중심의 혁신적 치료법 개발을 선도해 나갈 것입니다.” – Pfizer 공식 발표.
BRAFTOVI 병용 요법은 맞춤형 암 치료의 미래를 제시하며, 대장암 환자들에게 새로운 희망을 제공할 것으로 기대된다.